“诺华首席执行官表示基因疗法在一次治疗中提供治疗的希望”

我们生活在人类健康进步的时代，令人难以置信。 细胞和基因疗法的进步，开始为最具破坏性的疾病提供了强大的新治疗方法。 随着这些新疗法的出现，我们不再对抗疾病，但也许一次治疗就能治愈。

这是一个巨大的突破，但会给我们紧张的医疗系统带来新的超前价格挑战。 政策制定者和企业必须共同致力于这些课题，使患者得到这些治疗方法的巨大利益。

通过利用患者自身的生物学，细胞和基因疗法有可能逆转先天性失明，治愈儿童白血病的侵袭性形式，并很快给婴儿带来神经系统遗传疾病的第二次机会。 研究人员目前正在开发300种以上的比较严重和一般致命疾病的治疗方法。

到2025年，fda将每年批准10~20个新细胞和基因疗法。 我相信这些治疗方法最终会对健康产生同样了不起的影响。 正如其他重要的医学进步一样，例如改善癌症治疗，这些因素将使癌症死亡人数连续25年减少。

但是，卫生保健系统的习性在于用现金模式治疗慢性病，费用分摊到几个月和几年。 他们目前不准备支付许多新的单一疗法的费用，这些疗法有可能提供终身的利益。

这给我们的医疗系统提出了两个紧迫的问题。 首先，我们需要开发新的模型来准确判断这些治疗方法带来的巨大利益。 其次，我们必须在价值累积的一生中开发新的支付方法。

过去十年，政策制定者一直试图判断医疗对患者和社会的价值，部分原因是为了明确医疗费的定价和支付方式。 但是，在测量这些新治疗方法的所有优点时，以前流传的方法已经不适用了。 怎么比较婴儿和致命疾病的价值，以及他们在生病之前多年治疗孩子的症状？

很明显，治疗对孩子、他们的家庭、我们的健康系统和社会来说更好，这反映在健康、有效的生活、几个月或几年慢性病护理的不使用价格和悲伤上。 但是，我们需要新的经济模式来明确它代表多少价值。 我感到鼓舞的是，独立的健康判断组织和政府与患者、提供者和制药企业合作，提出了这些新的做法。

如果我们能够就判断价值的正确框架达成一致，企业就应该能够通过让患者、医疗系统、企业和更广泛的社会受益于这些人类和经济特征的方式来定价潜在的治疗性细胞和基因疗法。 创新的新疗法为了确保美国不缺乏保险和保险的患者可以从这些治疗中获益，企业可以通过支持专业护理的自我支付提供帮助。 我确信，通过系统地实施所有这些措施，将分别受益于这些改变生活的治疗方法的患者。

但是，最困难的挑战可能是支付。 幸运的是，企业、智囊团和政策制定者已经在寻找创新的处理方案。 例如，多年分期付款的选项，或者如果治疗不成功就可以退款。 例如，麻省理工学院新药开发案例研究( newdigs )和杜克·马戈利斯卫生政策中心正在致力于为这些疗法融资和报销的创新处理方案。

但是，这些新模式受到目前医疗补助和医疗保险支付障碍的严重限制。 联邦政府应该具有鼓励这些新奇和降低成本的灵活性。 除非国会通过新的法律，否则我们的医疗系统将难以从不同服务的支付方式转向基于价值的支付模式，从而更有效地扩大这些新的治疗方式，为患者提供接触。 国会应该明确，可能有助于降低整体医疗价格的基于价值的支付方式，不会不小心引起政府的价格报告和回扣条款。

细胞和基因疗法极大地扩展了对疾病的抵抗和胜利的选择。 但是，为了这些新的治疗方法的出现，要准备医疗系统的必要领域，通过政府和其他利益相关者的合作，准备医疗系统。 通过测量和系统评估、负担性和支付方式，我们可以引入变革性的医学新方法。